Une étude vient soutenir la combinaison thérapeutique de potentiateurs chez des patients atteints de mucoviscidose porteurs de certaines mutations du gène CFTR qui ne sont pas traitées de manière efficace par les thérapies avec un seul potentiateur actuellement disponibles.
Nous avons constaté une amélioration significative de la fonction respiratoire et du poids après trois mois d'insulinothérapie. Après une année d’insulinothérapie, la fonction respiratoire présentait également une amélioration par rapport à l'année précédant le traitement à l'insuline.
Nous avons trouvé que 31.8% des enfants atteints de mucoviscidose ont une perte d’audition. Les estimations de la perte d’audition dans la population pédiatrique générale sont largement variables mais elle était de 14.9% dans une étude de 1998. Chez les enfants atteints de mucoviscidose, les otites moyennes chroniques (infection de l’oreille moyenne), les dysfonctions de la trompe d’Eustache (conduit permettant la ventilation de l’oreille) et les otorrées (écoulements de l’oreille) sont des facteurs prédictifs de la perte auditive. Nous recommandons que tous les enfants atteints de mucoviscidose consultent un ORL et soit testés systématiquement pour détecter une perte d’audition.
Nous avons trouvé beaucoup de candidats potentiels susceptibles d’être monitorés afin de détecter les ExR plus tôt. Cependant, il y avait beaucoup de variations entre les patients, ce qui rendait difficile le développement de « biomarqueurs » qui fonctionneraient pour tout le monde. Néanmoins, lorsque nous avons analysé les données à l'aide de l'apprentissage automatique, il a été beaucoup plus facile d'identifier les patients en phase d’ExR comparé aux patients en cours de rétablissement. Nous avons ensuite montré que nous pouvions le faire sur un petit échantillon de sang.
Juin – août 2018 - Dossier : " Des campagnes de communication pour faire progresser une cause ". Seul le sommaire est disponible au téléchargement, la version intégrale étant réservée à nos adhérents dans l'espace membres. Vous pouvez aussi contacter le département communication. Format PDF – 802,34 Ko
