Eluforsen : une nouvelle option thérapeutique potentielle pour les patients atteints de mucoviscidose porteurs de la mutation du gène F508del ?
Les résultats du test NPD ont montré que l’Eluforsen améliorait la fonction CFTR chez les patients porteurs de 2 copies de la mutation du gène F508del (groupe homozygote). Une amélioration significative de la fonction CFTR a été constatée lors des semaines 2 et 4 du traitement et l’amélioration perdurait 2 semaines après l’arrêt du traitement. Ces résultats ont été étayés par l’amélioration du transport du sodium, qui a également été observée après 2 semaines de traitement. Malheureusement, l’Eluforsen n’a pas amélioré la fonction CFTR chez les patients porteurs d’1 copie de la mutation du gène F508del (groupe hétérozygote). Aucun problème de sécurité n’a été décrit.