La recherche

Origine de la maladie

Il est désormais établi qu’un défaut au niveau du gène CFTR, et de la protéine issue de ce gène, est à l’origine d’une cascade d’événements cellulaires aboutissant, in fine, à l’expression des symptômes de la maladie. Parallèlement à l’identification de ces événements, la recherche développe des stratégies dans le but de corriger ces défauts.

Deux stratégies de recherche s’attaquent directement aux causes de la mucoviscidose. La première cherche à pallier le gène CFTR défectueux : il s’agit de la thérapie génique. La seconde stratégie, communément appelée thérapie de la protéine, tend à rétablir la fonction de la protéine CFTR. Si guérir la mucoviscidose reste l’objectif absolu de la recherche, le traitement des symptômes est essentiel.

Les acteurs

Dans le domaine de la mucoviscidose, les acteurs (patients, scientifiques, soignants, organismes institutionnels, industrie pharmaceutique) s’organisent depuis quelques années pour se focaliser vers l’intérêt du patient. Ils agissent depuis la recherche fondamentale (qui améliore la connaissance de la maladie) à la recherche clinique, qui met à profit cette connaissance pour établir de nouvelles stratégies thérapeutiques.
 
La recherche fondamentale

Elle est indispensable à la découverte de nouvelles cibles thérapeutiques et à la recherche clinique.
En France elle est assurée principalement par les établissements publics à caractère scientifique et technologique qui sont l’INSERM (Institut national de la santé et de la recherche médicale), le CNRS (Centre national de la recherche scientifique), l’INRA (Institut national de la recherche agronomique), et les laboratoires universitaires. Leurs activités sont financées en grande partie par l’Etat. Des subventions de recherche sont accordées par Vaincre la Mucoviscidose à ces organismes institutionnels.
 
La recherche clinique

C’est une étape décisive dans la découverte de nouveaux médicaments, elle permet d’assurer un niveau d’expertise élevé des professionnels de la santé, et un accès plus rapide des patients aux solutions thérapeutiques innovantes dans un cadre sécurisé.

Elle nécessite l’implication de volontaires sains et de patients. Elle est mise en application et contrôlé par des structures officielles : ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de santé),  DGOS (Direction générale de l’offre de soins), HAS (Haute Autorité de santé), CPP (Comité de Protection des Personnes). L’industrie pharmaceutique finance 80 % des essais cliniques. En 2008, Vaincre la Mucoviscidose a créé le réseau français de recherche clinique en Mucoviscidose (Plateforme de recherche clinique en mucoviscidose, en collaboration avec la Société française de mucoviscidose, et les deux centres de référence de la mucoviscidose. L’action de ce réseau est renforcée par sa synergie avec le registre français de la mucoviscidose qui facilite, entre autres, le recrutement des patients dans les études cliniques.
 
La recherche est internationale

La société européenne de lutte contre la mucoviscidose (European Cystic Fibrosis Society - ECFS) regroupe cliniciens et scientifiques pour l’amélioration des soins et le développement de la recherche en mucoviscidose. Cette société organise chaque année la conférence européenne sur la mucoviscidose où les chercheurs et les médecins échangent leurs dernières observations et découvertes. Elle pilote aussi le registre européen de la mucoviscidose, ainsi que le réseau européen de rechercher clinique en mucoviscidose (www.ecfs.eu). Vaincre la Mucoviscidose collabore étroitement avec l’ECFS et les associations de patients européennes.

Date de dernière mise à jour : décembre 2020
 
*Les informations fournies sur ce site sont destinées à améliorer, non à remplacer, la relation qui existe entre le patient (ou visiteur du site) et les professionnels de santé.

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