Kaftrio® : accès précoce pour des patients ayant l’une des 177 mutations rares réputées répondeuses

Les patients concernés par cette nouvelle sont les patients porteurs d’au moins une mutation (autre que F508del) répondeuse  au Kaftrio®/Kalydeco®. À ce jour, ces 177 mutations  sont incluses dans l’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux Etats-Unis et en Grande-Bretagne. 

La HAS a évalué une demande d’accès précoce soumise par Vertex Pharmaceuticals et Vaincre la Mucoviscidose. L’association a apporté sa contribution en faisant état du ressenti des patients qui bénéficient déjà du traitement (via des essais cliniques ou le cadre de prescription compassionnelle) et de l’importance de disposer du traitement au plus vite pour des patients dont on sait qu’ils sont répondeurs au traitement qui améliorera de façon significative leur état de santé. 

Selon les données 2021 du Registre français de la mucoviscidose, près de 150 patients seraient potentiellement éligibles au Kaftrio® grâce à ce dispositif d’accès précoce. La plupart de ces patients en bénéficient déjà grâce au cadre de prescription compassionnelle (CPC) délivrée par l’ANSM en juin 2023. Ils devraient donc continuer à en bénéficier selon les mêmes modalités. Toutefois, pour les patients n’ayant pas eu accès au CPC, l’initiation au traitement se fera directement par le médecin du CRCM, sans passer par un examen préalable du dossier médical par le centre national. Il sera toujours dispensé par les pharmacies hospitalières et un suivi spécifique sera assuré par les soignants. 

Compte-tenu de cet accès précoce, l’ANSM devrait être amenée à modifier le cadre de prescription compassionnelle (CPC) qui ne concernera plus les 177 mutations éligibles à cet accès précoce ce qui devrait être sans incidence pour les patients bénéficiant du CPC.

Pour rappel, Kaftrio®/Kalydeco® est commercialisé à ce jour en France pour les patients de 6 ans et plus porteurs au moins d’une mutation F508del. Un tableau détaillant les modulateurs et leurs conditions d’accès est disponible sur le site. 
 

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