Vous êtes ici
Kaftrio® : Plus de 500 enfants de 2 à 5 ans vont pouvoir en bénéficier dans le cadre d’un accès précoce !
La Haute autorité de santé (HAS) vient de rendre un avis positif pour la mise à disposition via un dispositif d’accès précoce de Kaftrio® (associé à Kalydeco®) aux patients atteints de mucoviscidose, âgés de 2 à 5 ans porteurs d’au moins une mutation F508del, peu importe la nature de la seconde mutation et sans aucun critère de sévérité. En pratique, 500 enfants vont pouvoir se voir prescrire par les CRCM le traitement dans les prochains jours.
L'accès précoce est un dispositif qui permet à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments pas encore disponibles en France dans une indication thérapeutique précise et avant même que l’agence européenne ne délivre l’autorisation de mise sur le marché (AMM).
Pour les patients atteints de mucoviscidose de 2-5 ans, les conditions étaient donc réunies pour l’ouverture de cet accès précoce à Kaftrio®/Kalydeco®. La HAS a donc évalué la demande du laboratoire Vertex Pharmaceuticals. Vaincre la Mucoviscidose a contribué à cette évaluation en faisant notamment état du ressenti de parents d’enfants de cette classe d’âge, bénéficiant déjà du traitement à titre compassionnel. L’association a fait part de la forte attente des patients et des familles à disposer, au plus tôt, de ce traitement. De plus, l’association a été auditionnée par la Commission de la transparence de la HAS lors de l’examen de la demande du laboratoire. Cela a été notamment l’occasion pour Mélissa, maman d’Arthur, âgé de 3 ans, atteint de mucoviscidose et traité par Kaftrio® depuis l’âge de 2 ans et demi, de témoigner de leur expérience du traitement et de son impact très favorable sur l’état de santé d’Arthur et la qualité de vie de la famille.
Selon les données 2021 du Registre français de la mucoviscidose, environ 500 patients sont concernés par ce dispositif d’accès précoce. Le traitement sera prescrit par leur médecin de CRCM et sera dispensé par les pharmacies hospitalières. Un suivi spécifique sera assuré par les soignants des CRCM.
Pour rappel, Kaftrio®/Kalydeco® est indiqué à ce jour, en France pour les patients de 6 ans et plus porteurs d’au moins d’une mutation F508del. L’extension d’AMM pour les 2-5 ans, déjà validée aux Etats-Unis et en Grande-Bretagne, est en cours d’instruction par l’Agence européenne du médicament (EMA). En attendant la validation par l’EMA, l’accès précoce permet de parer au plus urgent qui est de traiter dès le plus jeune âge les patients atteints de mucoviscidose par les modulateurs de CFTR, ceci dans le but de freiner l’évolution de la maladie.
Vaincre la Mucoviscidose renforce également son action en soutien de la recherche pour que tous les patients qui ne peuvent accéder aux modulateurs actuellement disponibles puissent bénéficier un jour des progrès thérapeutiques, quel que soit leur profil génétique, qu’ils soient ou non greffés.
Crédits photos : © istockphoto.com - ljubaphoto
