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Enquête européenne sur les priorités de la recherche en mucoviscidose : publication des résultats
Une enquête lancée en 2017 auprès de patients, proches et soignants avait permis d’identifier les 10 priorités en termes de recherche sur la mucoviscidose. Au vu des changements de ces dernières années concernant la prise en charge de la maladie, il était important de l’actualiser. L’association britannique CF Trust en collaboration avec des chercheurs a donc lancé en janvier un sondage, en 2 phases, dont les résultats viennent d’être annoncés. Les 10 nouveaux thèmes de recherche prioritaires sont disponibles !
Une enquête en 2 étapes
Dans un premier temps, plus de 900 suggestions de questions de recherche ont été recensées grâce aux 1 600 réponses reçues au premier questionnaire. Les propositions ont été analysées et regroupées en une liste de 71 questions concernant les priorités de recherche pour la communauté européenne de la mucoviscidose.
Dans un second temps, la communauté était invitée à indiquer les 10 questions de recherche jugées les plus importantes parmi les 71 identifiées afin de définir les 10 prioritaires (cf. actualité du 5 octobre 2022).
Cette seconde phase de l'enquête a recueilli 1 382 réponses : 1 155 Anglais, 104 Allemands, 95 Français et 28 Belges ont donné leur avis sur les questions de recherche les plus importantes.
Voici les 10 priorités de recherche en mucoviscidose identifiées grâce à cette enquête :
- Quelles sont les alternatives pour les personnes qui ne sont pas en mesure de prendre les modulateurs de CFTR actuels (personnes non éligibles du fait de leurs mutations et celles qui ne peuvent pas les tolérer) ?
- Quelle est la meilleure façon de diagnostiquer une infection pulmonaire en l'absence d'expectorations, par exemple chez les enfants et les personnes sous modulateurs ?
- Comment soulager les symptômes gastro-intestinaux, tels que les douleurs d'estomac, les ballonnements et les nausées ? *
- Comment gérer une population atteinte de mucoviscidose qui vieillit ?
- Existe-t-il un moyen de réduire les effets secondaires négatifs des antibiotiques, par exemple le risque de résistance et les symptômes indésirables chez les personnes atteintes de mucoviscidose ? *
- Quels sont les effets sur le long terme des médicaments contre la mucoviscidose ?
- Quels sont les effets des modulateurs de CFTR sur les organes autres que les poumons, tels que le pancréas, le foie, le système gastro-intestinal, les os … ?
- Quels sont les moyens efficaces d’alléger la lourdeur des traitements des personnes atteintes de mucoviscidose ? *
- Les thérapies génétiques (telles que l'édition de gènes, les cellules souches et la technologie de l'ARNm) peuvent-elles être utilisées comme traitement contre la mucoviscidose ?
- Existe-t-il un moyen de prévenir le diabète lié à la mucoviscidose ? *
*Ces priorités de recherche figuraient déjà dans la liste définie en 2017. En gras : priorités de recherche ayant émergé en 2022.
Les deux questionnaires ont pu être traduits en différentes langues grâce à l’aide des associations européennes de patients, dont Vaincre la Mucoviscidose. L’association a également diffusé l’information auprès de la communauté française.
De nouvelles cibles de recherche et des préoccupations qui évoluent
Parmi ces 10 priorités, 6 nouvelles questions ont émergé en 2022. L’identification de nouvelles thérapeutiques efficaces pour les patients ne pouvant pas bénéficier des modulateurs de CFTR est au cœur des priorités. Les résultats de l’enquête nous apprennent que les questions de recherche qui intéressent la communauté aujourd’hui sont très variées et concernent les infections respiratoires et l’usage des antibiotiques, mais aussi les symptômes digestifs, les différentes pathologies associées à la mucoviscidose comme le diabète et de façon plus générale la diminution de la lourdeur des traitements. Elle met également en lumière de nouvelles préoccupations liées à l’accès aux modulateurs de CFTR. Ainsi, les questions sur l’efficacité des modulateurs au-delà de la sphère pulmonaire, leurs effets à long terme et le vieillissement des patients atteints de mucoviscidose ont émergé.
Une analyse plus approfondie des résultats, avec en particulier l’étude des données françaises, sera réalisée. L’ensemble des acteurs de la recherche en mucoviscidose pourront se saisir de ces résultats et mener une réflexion afin de développer des projets pour apporter des réponses aux questions de recherche jugées prioritaires par la communauté.
Vaincre la Mucoviscidose envisage d’organiser une journée thématique « atteinte hors poumon » afin de faire un état des lieux des besoins non couverts et des recherches en cours dans ce domaine pour mobiliser les chercheurs sur cette thématique importante.
Merci à tous ceux, patients, proches et soignants, qui ont partagé leurs priorités de recherche.
Crédits photos : Thinkhubstudio – istcokphoto.com
