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Kaftrio® enfin accessible à tous les patients de 12 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del
L’élargissement de l’indication de Kaftrio® avait reçu un avis favorable de la Haute Autorité de Santé (HAS) en novembre dernier. Le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS) et le laboratoire Vertex Pharmaceuticals ont trouvé un accord pour le prix du traitement. L’arrêté qui autorise le remboursement par la sécurité sociale de Kaftrio® dans le cadre de cette extension est parue au Journal officiel et permet donc aux patients atteints de mucoviscidose, âgés de 12 ans et plus et porteurs d’une seule 1 mutation F508del de pouvoir dès à présent y accéder.
Une première extension d’indication qui va concerner plusieurs centaines de patients
Après la validation par la Haute Autorité de Santé (HAS) de la première extension européenne d’Autorisation de mise sur le marché (AMM), il revenait au CEPS de donner son avis concernant le prix de vente du traitement dans le cadre de cette nouvelle indication. C’est chose faite puisque le Journal Officiel vient de publier un arrêté (en date du 15 février) qui rend possible la prescription de Kaftrio® aux patients concernés par la nouvelle indication qui découle de l’extension de l’AMM.
Selon les données 2019 du Registre français, environ 900 nouveaux patients sont concernés. Certains malades actuellement traités par d’autres modulateurs (Symkevi®, Kalydeco®) pourraient donc accéder au Kaftrio®. Ils pourront discuter avec leur médecin de CRCM de l’intérêt de ce nouveau traitement de fond.
Ainsi, la prescription de Kaftrio® se clarifie. Sont désormais éligibles tous les patients âgés de 12 ans et plus, porteurs d’au moins une mutation F508del, quelle que soit la deuxième mutation.
Le traitement sera à commander en officine de ville sur prescription par un médecin de CRCM.
Une autre extension d’indication à venir
Kaftrio® a officiellement obtenu le 11 janvier l’Autorisation de Mise sur le Marché européenne pour les patients de 6-11 ans porteurs d’au moins une mutation F508del. La HAS va pouvoir faire son travail d’évaluation pour cette nouvelle indication et l'association ne manquera pas d’y contribuer.
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