La thérapie génique n'a pas dit son dernier mot

Dossier : " Mucoviscidose : la thérapie génique n'a pas dit son dernier mot "

Trente ans après la découverte du gène CFTR et après une trentaine d’essais cliniques, nombreuses sont les personnes touchées par la mucoviscidose qui se demandent si elles verront un jour un traitement de thérapie génique proposé aux patients. Il permettrait théoriquement de soigner tous les malades, indépendamment du type de mutation, en administrant aux cellules pulmonaires le matériel génétique nécessaire à la synthèse d’une protéine CFTR fonctionnelle. Mais si l’engouement semble pour certains un peu retombé, les chercheurs continuent à y travailler sans relâche, et les espoirs restent réels. Un éclairage sur les avancées dans ce domaine était donc nécessaire pour les patients et leurs familles, afin de rétablir les vérités sur cette approche thérapeutique sur laquelle de nombreux espoirs ont été fondés…
 

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