Kaftrio® & Symkevi® : les patients atteints de mucoviscidose n’ont plus à attendre !

Cet accord était très attendu par les associations de patients. Il signifie que dans les prochains jours, les malades éligibles pourront enfin en bénéficier. A terme, cela concerne 5 000 patients, soit près des ¾ des personnes atteintes de mucoviscidose.  

Des traitements innovants qui révolutionnent la vie des patients 

Ces deux médicaments visent à réparer la protéine CFTR, produit du gène muté, par une combinaison de correcteurs associés à un activateur de cette protéine. Kaftrio®, tout particulièrement, constitue une véritable révolution thérapeutique par son action spectaculaire et durable pour les patients éligibles (par leurs mutations génétiques), et un bon profil de tolérance, données appuyées par la Haute Autorité de Santé. 

Au cours des mois écoulés, près de 500 patients ont pu en bénéficier du fait de la très grande sévérité de leur insuffisance respiratoire (accès compassionnel).  

Tout au long de l’année,  Vaincre la Mucoviscidose et l’Association Grégory Lemarchal ont exercé une pression constante sur les pouvoirs publics et le laboratoire afin de permettre l’accès rapide à ces traitements révolutionnaires pour les patients.  

Une pression au point de dénoncer publiquement cette situation inique si elle n’était pas résolue avant la fin du mois de juin. Une vaste opération de plaidoyer avait été préparée à cet effet. 

Une pétition ayant regroupé 37 000 signatures en quelques jours 

Les associations avaient lancé un appel au gouvernement et au laboratoire,  il y a quelques jours,  en lançant une pétition pour faire commercialiser le traitement Kaftrio® au plus vite en France. Cette action s’était accompagnée par la diffusion de nombreux témoignages vidéos de patients en attente de traitement.  

Il aura donc fallu attendre plus de 900 jours et 300 jours à compter de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe, respectivement pour Symkevi® et Kaftrio®, pour que ces médicaments soient enfin accessibles en France, alors qu’ils l’étaient déjà dans une dizaine de pays européens (dont l’Allemagne, la Grande Bretagne, la Suisse et le Luxembourg). 


Un véritable soulagement pour les associations : « Vivre avec la mucoviscidose va pouvoir s’inscrire dans la durée pour une majorité de patients» 

« Comment accepter d’attendre quand sa vie est en jeu, et que l’on voit un traitement potentiel dans une vitrine fermée à clé ? » a déclaré Pierre Lemarchal, président de l’Association Grégory Lemarchal. 

« C’est avec un immense soulagement et une intense émotion que l’information a été reçue par la communauté des patients. Beaucoup de larmes ont coulé, car l’espoir de faire un jour de la mucoviscidose une maladie chronique stabilisée est fondé » a réagi Pierre Foucaud, président de Vaincre la Mucoviscidose.  

Les associations tiennent à remercier sans réserve la communauté scientifique pour ses efforts sans relâche, le laboratoire Vertex Pharmaceuticals et les autorités de santé françaises dans leur volonté de surmonter les obstacles pour le bien commun. Le remboursement de ces médicaments innovants constitue un beau marqueur de la solidarité nationale.