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La thérapie génique en mucoviscidose: deux études cliniques à venir en France !
Durant la dernière décennie, les avancées concernant les modulateurs de CFTR, ont occupé le devant de la scène et ont permis d’améliorer la prise en charge et l’état de santé des patients qui peuvent en bénéficier. Mais il ne faut pas oublier que d’autres stratégies thérapeutiques sont explorées et notamment la thérapie génique. Ainsi, deux nouvelles études cliniques vont démarrer prochainement en France avec l’objectif de proposer à terme des solutions thérapeutiques pour toutes les personnes atteintes de mucoviscidose !
Les modulateurs de CFTR visent à corriger le défaut de fonctionnement de la protéine CFTR dû à la présence d’une mutation sur le gène du même nom. Si la mutation entraine l’absence de fabrication de la protéine, les modulateurs de CFTR ne peuvent pas avoir d’action. , ce qui explique que certains patients sont porteurs de mutations dites non-répondeuses aux modulateurs. Pour ces patients, il faut développer d’autres stratégies. Ainsi, l’une d’elles, la thérapie génique, vise à pallier le défaut du gène CFTR défectueux en apportant l’information génétique correcte et représente une perspective de traitement pour toutes les personnes atteintes de mucoviscidose, quelle que soit la nature de leurs mutations. Elle a été étudiée dès la découverte du gène CFTR en 1989 et se poursuit malgré les difficultés rencontrées antérieurement.
Le dernier essai clinique en mucoviscidose de thérapie génique , mené par un consortium britannique en 2015, a inclus plus de 100 patients et a apporté la preuve de l’efficacité du concept, mais il n’a malheureusement pas démontré un bénéfice clinique suffisamment intéressant pour que le développement se poursuive.
Néanmoins, les chercheurs et l’industrie pharmaceutique ne se sont pas découragés et ont poursuivi leur travaux. Ainsi, plusieurs développements cliniques en thérapie génique sont en cours aujourd’hui dans la mucoviscidose et deux essais vont démarrer en France.
Le concept de ces 2 candidats médicaments est d’apporter dans les cellules, via un vecteur, (un transporteur) une copie de l’information génétique correcte, sans mutation .
Dans les 2 cas, le traitement se fait par voie inhalée et l’objectif principal de l’étude est d’évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité du candidat-médicament chez des patients adultes.
L’étude intitulée LENTICLAIR va avoir lieu au sein des CRCM de Montpellier et de Necker (Paris).
L’étude RECODE aura lieu dans les CRCM de Toulouse, de Montpellier et de Necker (Paris).
Il s’agit là d’essais cliniques de phase précoce dans le développement d’un nouveau traitement avec des contraintes bien spécifiques liées à la 1ère administration chez l’Homme et au fait qu’on apporte du matériel génétique à l’intérieur des cellules. Ce type d’essai se fait sur un très petit nombre de patients. En France, 5 à 10 patients seront inclus dans chaque étude.
RECODE a lieu dans divers pays dans le monde et les inclusions ont déjà débutées (1ere inclusion aux Pays-Bas). Quant à LENTICLAIR, il s’agit d’une étude européenne, en plus de la France, la Grande-Bretagne y participe aussi.
Pour rappel l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché est conditionnée à la réalisation de plusieurs phases d’études cliniques (1, 2 et 3) qui se succèdent si la précédente est concluante. Ces phases doivent démontrer l’efficacité et la tolérance d’un médicament.
L’arrivée de ces études démontre la dynamique au niveau de la recherche en mucoviscidose dans le but de trouver un traitement ciblant l’origine de la maladie pour tous les patients.
