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Kaftrio® chez les patients âgés de 2 à 5 ans atteints de mucoviscidose : résultats de l’essai clinique
Le développement clinique du Kaftrio® se poursuit afin, qu’à terme, le traitement soit disponible pour les populations de patients de plus en plus jeunes. Ainsi l’essai clinique chez les 2-5 ans a pris fin en juin 2022. Les résultats de cet essai ont été partagé auprès de la communauté « muco » via un communiqué de presse et ont été présentés, via un poster, à la Conférence annuelle nord-américaine sur la mucoviscidose (NACFC) du 3 au 5 novembre 2022.
Évaluation de Kaftrio® chez les 2-5 ans
L’essai clinique de phase 3 d’évaluation de Kaftrio® (en association avec Kalydeco®) chez les patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 à 5 ans a eu lieu de novembre 2020 à juin 2022, aux États-Unis, au Canada, en Australie, en Allemagne et en Grande-Bretagne.
75 enfants porteurs de 2 mutations F508del ou d’une mutation F508del associée à une mutation à fonction minimale ont été inclus. Après 24 semaines de traitement, les patients ont vu leur test de la sueur diminuer (en moyenne jusqu’à -57,9 mmol/L) et leur fonction respiratoire s’améliorer avec une baisse de la valeur de l’index de clairance muco-ciliaire (LCI) en moyenne de 0,83.
De façon générale, Kaftrio® a été bien toléré chez ces jeunes patients. La tolérance est identique à celle des autres groupes d’âges (6 ans et plus).
Demande d’extension de l’AMM à venir
Fort de ces résultats, Vertex Pharmaceuticals, a déposé auprès de la Food and Drug Administration (FDA) une demande d’extension de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis pour cette tranche d’âge de patients. Pour l’Europe, le dépôt de dossier pour une demande d’extension d’AMM est prévu d’ici la fin de l’année 2022.
En France, selon les données 2021 du Registre français de la mucoviscidose, près de 500 patients devraient être concernés par cette nouvelle extension d’AMM.
Une fois l’AMM obtenue, l’évaluation par la Haute autorité de santé (HAS) pourra avoir lieu.
Et ensuite ?
L’étape suivante, dans le développement clinique du Kaftrio®, est l’évaluation de ce traitement chez les moins de 2 ans. La mise en place de cet essai (fort probablement aux États-Unis) ne saurait tarder.
La mise à disposition de Kaftrio® dès le plus jeune âge est un atout majeur dans le ralentissement des symptômes de la maladie.
Vaincre la Mucoviscidose multiplie ses actions pour que l’extension de l’AMM aux 6-11 ans (porteurs d’au moins 1 mutation F508del) soit effective d’ici la fin de l’année en France. Cette indication concerne près de 800 patients (selon les données 2021 du Registre français de la mucoviscidose).
- Pour en savoir plus : communiqué de presse (en anglais) de Vertex Pharmaceuticals.
Lexique
Fonction minimale : la production de la protéine CFTR est déficiente et la protéine formée est non fonctionnelle ou très peu.
Lung Clearance Index ou index de clairance muco-ciliaire (LCI) : paramètre basé sur la mesure des échanges gazeux. Ce chiffre représente le temps qu’il faut pour qu’un gaz spécifique disparaisse des poumons après son inhalation. Il représente donc une indication concernant l’état des poumons. En cas de lésions, le gaz mettra plus de temps à disparaître. Comme dans la mucoviscidose par exemple, où le gaz peut être « emprisonné » dans les voies respiratoires à cause du mucus.
Fonction minimale : la production de la protéine CFTR est déficiente et la protéine formée est non fonctionnelle ou très peu.
Lung Clearance Index ou index de clairance muco-ciliaire (LCI) : paramètre basé sur la mesure des échanges gazeux. Ce chiffre représente le temps qu’il faut pour qu’un gaz spécifique disparaisse des poumons après son inhalation. Il représente donc une indication concernant l’état des poumons. En cas de lésions, le gaz mettra plus de temps à disparaître. Comme dans la mucoviscidose par exemple, où le gaz peut être « emprisonné » dans les voies respiratoires à cause du mucus.
Crédits photo : SDI Productions – iStockphoto.com
