Kaftrio® : accès compassionnel hors AMM à la demande d’une association de patients, une première en France

Une première en France
 
C’est la première fois, depuis l’entrée en vigueur de la réforme de l'accès compassionnel, qu’une association de patients agréée de santé obtient de l’ANSM la fixation d’un CPC. Ce nouveau dispositif est applicable à condition que le besoin thérapeutique ne soit pas déjà couvert par un autre traitement et que les données scientifiques permettent de considérer la balance bénéfice/risque favorable pour les patients concernés. Le CPC permet ainsi l’accès compassionnel à un médicament en dehors des indications de son autorisation de mise sur le marché (AMM).
 
 
Aller plus loin que l’AMM pour les patients en situation critique
 
Partant du constat qu’aux États-Unis puis en Grande-Bretagne, l’AMM de Kaftrio® avait été étendue à 177 mutations rares sur la base de données obtenues sur lignées cellulaires, l’association a souhaité ouvrir la voie à des prescriptions hors autorisation de mise sur le marché (AMM). En effet, des CRCM pionniers et entreprenants sous l’égide du Centre national de référence ont pu initier le traitement pour des patients en situation critique jusque-là non éligibles par leurs mutations, après accord de remboursement négocié avec des Caisses d’Assurance maladie. Ils ont pu observer des réponses spectaculaires au traitement, la majorité des patients étant porteurs de mutations rares au-delà des 177 mutations « américaines ».
 
Dans ces conditions, l’association s’est rapprochée des pouvoirs publics pour que les patients français non porteurs d’une mutation F508del puissent en bénéficier dans le cadre d’un accès compassionnel national.
 
En pratique, les patients non porteurs de mutation F508del présentant une atteinte respiratoire sévère, non greffés et âgés de plus de 12 ans vont ainsi avoir accès à Kaftrio^®. L’efficacité de Kaftrio^® sera évaluée après un délai de 4 à 6 semaines de traitement par un comité d’experts. Le nombre de patients concernés est évalué à une cinquantaine selon les données du Registre français de la mucoviscidose. Pour les bons répondeurs au traitement, celui-ci sera remboursé et accessible en pharmacie hospitalière.
Une telle perspective constitue également une première mondiale dans l’accès à Kaftrio^® car cela concerne des patients au-delà des 177 mutations rares ayant fait l’objet d’une AMM aux États-Unis et en Grande-Bretagne.
 
Le combat continue
Vaincre la Mucoviscidose est déterminée à agir pour que toutes les personnes atteintes de mucoviscidose bénéficient d’un traitement efficace, que ce soit dans l’élargissement des autorisations de mise sur le marché des médicaments ayant fait leur preuve, ou dans le soutien de la recherche au bénéfice des patients non éligibles ou greffés. Elle rappelle qu’à ce jour, il n’existe aucun médicament qui permette de guérir de la mucoviscidose.
 

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