Kaftrio® dès à présent accessible pour les enfants de 6-11 ans ayant certains profils génétiques via un accès précoce

L'accès précoce est un nouveau dispositif qui permet à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments pas encore autorisés en France dans une indication thérapeutique précise.
Pour les patients atteints de mucoviscidose de 6-11 ans et porteurs d’une F508del associée à une mutation à fonction minimale, les conditions étaient remplies pour une demande d’accès précoce à Kaftrio®/Kalydeco® et notamment :

• aucun traitement approprié disponible (dans la mucoviscidose : pas de traitement qui cible la cause de la maladie, soit un modulateur de CFTR) 
• le médicament a bien une AMM européenne dans l'indication considérée mais  n’a pas encore été admis au remboursement par l'Assurance Maladie.

C’est pourquoi Vaincre la Mucoviscidose s’est mobilisée pour qu’un accès précoce puisse être mis en place pour les enfants ayant un profil génétique F508del/fonction minimale, n’ayant pas accès aux autres modulateurs déjà disponibles pour cette classe d’âge (Kalydeco®, Orkambi® ou Symkevi®).
La HAS a donc évalué la demande soumise par Vertex Pharmaceuticals. Vaincre la mucoviscidose a contribué à cette évaluation en faisant notamment état du ressenti des parents des enfants de cette classe d’âge et avec ce profil génétique bénéficiant déjà du traitement, ainsi que de l’attente des patients et des familles à disposer, enfin d’un traitement modulateur de CFTR. L’association a également été auditionnée.
Selon les données 2020 du Registre français de la mucoviscidose plus de 200 patients sont éligibles à cet accès précoce. Ils vont donc pouvoir bénéficier de façon précoce de Kaftrio®/Kalydeco® qui leur sera prescript par leur médecin de CRCM. Le traitement sera dispensé par les pharmacies hospitalières et un suivi spécifique sera assuré par les soignants des CRCM.
Concernant l’extension d’AMM de Kaftrio®/Kalydeco® à tous les patients de 6 à 11 ans porteurs d’au moins une F508del, la procédure d’évaluation de la HAS pour le remboursement par l'Assurance Maladie est en cours. L’association n’a pas manqué, à l’aide de témoignages de parents, d’y apporter sa contribution. Il faudra attendre encore quelques mois afin que Kaftrio®/Kalydeco® soit accessible à tous les patients de 6-11 ans ayant au moins une mutation F508del.
Vaincre la Mucoviscidose poursuit également son action pour que tous les patients qui ne peuvent accéder aux modulateurs puissent bénéficier de progrès thérapeutiques quelle que soit leur profil génétique, qu’ils soient ou non greffés.
 

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