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Symkevi® et Kaftrio® : Où en sommes-nous au niveau de l’avancée de leur commercialisation?
Les traitements Symkevi® et Kaftrio® sont très attendus par tous les patients atteints de mucoviscidose et leurs familles. A juste titre ! Ces nouveaux traitements ont effectivement fait leurs preuves en termes d’efficacité et d’amélioration de la qualité de vie chez leurs bénéficiaires. Cependant, malgré la nécessité légitime d’étendre leur utilisation, des étapes incontournables d’évaluation et de fixation de prix restent à franchir en France pour un accès à tous les patients concernés.
Pour les patients et leurs proches, nous savons que l’attente est déjà longue et parfois insoutenable. Où en sommes-nous exactement sur les étapes en cours et à venir?
Symkevi® : la négociation sur le prix est en cours
L’avis de la Haute autorité de santé (HAS), paru en mai 2020 et qui reconnaît la valeur ajoutée de Symkevi®, a permis d’engager les négociations sur le prix de vente entre le laboratoire pharmaceutique et le Comité économique des produits de santé (CEPS). Ces négociations sont toujours en cours et Vaincre la Mucoviscidose a demandé à être auditionnée par le CEPS.
Kaftrio® : quelles évolutions depuis l’obtention de l’AMM européenne ?
Kaftrio® ayant le statut de médicament innovant octroyé par la HAS, le processus d’évaluation en France a débuté avant d’obtention de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne (août 2020). Au final, cela devrait réduire de plusieurs mois l’accès effectif au médicament en France.
Mais pour que Kaftrio® soit effectivement accessible aux patients français éligibles, deux étapes essentielles doivent encore être franchies :
- L’évaluation par la Commission de transparence (CT) de la HAS, qui est en phase de se terminer.
- Le résultat de l’évaluation de la HAS : comme pour tous médicaments, c’est ce résultat qui va permettre d’engager les négociations autour de la fixation du prix du médicament par le CEPS.
Vaincre la Mucoviscidose plus mobilisée que jamais :
Vaincre la Mucoviscidose a largement contribué à l’évaluation de Kaftrio® par la HAS, en témoignant de l’expérience des patients bénéficiant déjà de ce traitement. Cette importante contribution sera disponible dès que la Commission de transparence de la HAS aura rendu public son avis.
En attendant la commercialisation de Kaftrio®, Vaincre la Mucoviscidose et l’Association Grégory Lemarchal veillent à ce que les patients dont l’état de santé serait fortement dégradé puissent continuer à bénéficier d’un accès compassionnel (Autorisation temporaire d’utilisation nominative, ATUn).
Des extensions d’indications à venir pour Kaftrio®
A ce jour, l’AMM de Kaftrio® porte sur une indication pour des patients de 12 ans et plus homozygotes F508del ou hétérozygotes F508del/fonction minimale. Une demande de modification d’AMM a déjà été déposée par Vertex Pharmaceuticals auprès de l’Agence européenne. Si elle est validée, les patients de 12 ans et plus porteurs d’une mutation F508del associée, soit à une mutation de portail (gating), ou à une mutation à fonction résiduelle, pourraient être éligibles au traitement.
Concernant les enfants de 6 à 11 ans, un essai clinique d’évaluation de la trithérapie chez les patients de cette classe d’âge porteurs d’une mutation F508del associée à une mutation à fonction minimale vient de démarrer en France. Cinq centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM) y participent.
Les patients (en nombre très limité) ont déjà été pré-sélectionnés afin de répondre aux critères d’inclusion de l’essai.
Les résultats sont attendus pour 2021 et devront permettre de demander auprès de l’Agence européenne une extension d’AMM aux jeunes patients de cette classe d’âge
Vaincre la Mucoviscidose et l’Association Grégory Lemarchal suivent de très près l’ensemble de ces étapes et préparent des actions concertées afin que le processus d’accès à ces deux traitements innovants puisse se dérouler le plus rapidement possible.
Crédit photo : Istock - Jasmina007
