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Une foire aux questions sur les essais cliniques et les traitements innovants
La FAQ sur les essais cliniques et l’accès aux nouveaux médicaments nécessite des mises à jour régulières pour pouvoir s’adapter au contexte évolutif et affiner les réponses aux nombreuses questions des patients et des familles.
Pourquoi la mise sur le marché d’un nouveau médicament prend-elle autant de temps ? Qu’est-ce qu’une ATU ? Quel rôle une association de patients peut jouer dans la négociation du prix de vente d’un médicament ? Pourquoi je ne peux pas bénéficier maintenant d’un traitement qui a une AMM ?
Pour répondre aux nombreuses questions que l’association reçoit concernant des traitements innovants tels qu’Orkambi®, Symkevi® ou, plus récemment, la trithérapie, une foire aux questions (FAQ) a été mise en ligne sur notre site internet en avril 2018 et elle est régulièrement mise à jour.
La première version de cette FAQ, ainsi que les différentes mises à jour qui ont suivi, ont pu être réalisées avec l’aide des membres du groupe Ressource patients et proches pour la recherche. Cette FAQ, n’est pas exhaustive, mais aborde de nombreux thèmes centrés sur le médicament en général et sur l’accès aux traitements innovants dans la mucoviscidose plus particulièrement. Vous y trouverez, entre autres, des questions/réponses concernant les étapes nécessaires à la mise sur le marché d’un médicament, la procédure d’établissement du prix d’un traitement en France, mais également la définition d’une ATU.
Si vous vous posez des questions sur l’accès aux médicaments en France, veuillez consulter la FAQ ICI
Et si vous n’y trouvez pas la réponse, n’hésitez pas à contacter le département Recherche : recherche@vaincrelamuco.org
Crédits photos : ©I-stock -
Qu’est-ce que le développement clinique d’un médicament ? Qu’est-ce un essai clinique ?
Le développement clinique d’un médicament débute avec la découverte d’une preuve de concept par des chercheurs dont le travail est de faire avancer les connaissances scientifiques sur les maladies. Cette preuve de concept lorsqu’elle est assez solide, c'est-à-dire si elle peut représenter la promesse d’une solution thérapeutique, donne lieu à un développement clinique avec des essais cliniques chez des personnes volontaires dans le but de démontrer l’efficacité et la sécurité de ce candidat-médicament.
Il existe plusieurs types d’essais cliniques avec pour chacun un objectif bien défini. Un essai clinique est un processus encadré par la loi, ce qui garantit la protection des personnes qui y participent. En France, l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) est l’autorité compétente pour autoriser ou pas la tenue d’un essai clinique. Un comité de protection des personnes doit également accorder une autorisation.
Pour en savoir plus sur les différentes phases d’essais cliniques veuillez consulter la brochure sur la recherche clinique.
