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Kaftrio® : après l’AMM européenne, l’objectif est l’accès en France, au plus vite !
Sur la base de l’avis positif de l’agence européenne du médicament (EMA), la Commission Européenne a délivré l’autorisation de mise sur le marché européen (AMM) du nouveau médicament Kaftrio®, très attendu par de nombreux patients atteints de mucoviscidose et leurs familles. Nous nous félicitons de la procédure accélérée qui a permis de gagner de précieux mois, grâce aux résultats remarquables figurant au dossier et à la pression des associations européennes de patients dont Vaincre la Mucoviscidose, fédérées au sein de CF Europe.
Cette combinaison de trois molécules (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), déjà commercialisée aux Etats-Unis sous le nom de Trikafta® et réputée pour son efficacité, est donc désormais indiquée en Europe pour le traitement des patients de 12 ans et plus, porteurs de deux mutations F508del ou d’une mutation dite « à fonction minimale »[1] associée à une mutation F508del. Une extension de l’AMM européenne aux mutations dites résiduelles devrait suivre prochainement.
Mais pour que Kaftrio® soit effectivement accessible aux patients français éligibles, deux étapes essentielles doivent encore être franchies :
- l’évaluation par la Commission de Transparence (CT) de la Haute Autorité de Santé (HAS), en voie d’achèvement ;
- la fixation du prix du médicament par le Comité économique des produits de santé (CEPS) et sa prise en charge par la sécurité sociale, processus qui commencera, une fois l’avis de la CT rendu.
(Voir aussi : https://www.vaincrelamuco.org/2020/07/02/tritherapie-un-pas-de-plus-vers-lautorisation-de-mise-sur-le-marche-amm-europeenne-3145)
Vaincre la Mucoviscidose travaille depuis plusieurs mois à la préparation de ces étapes :
- l’association a été auditée par le CEPS en mars dernier sur la question de l’accès aux traitements innovants et a notamment eu l’opportunité d’exprimer l’extraordinaire attente des patients et des familles pour la trithérapie ;
- un dossier de contribution de l’association à l’évaluation de Kaftrio® par la HAS est en cours de finalisation, réunissant près d’une centaine de témoignages de patients et de parents de patients bénéficiant déjà de la trithérapie suite à leur participation à un essai clinique ou via un accès par Autorisation Temporaire d’Utilisation nominative (ATUn). A noter que ces derniers vont continuer à bénéficier de l’accès à ce traitement sans avoir à attendre la commercialisation en France.
L’AMM européenne étant désormais acquise, Vaincre la Mucoviscidose va amplifier son action en France. Dans les jours et semaines à venir, elle va rencontrer ses interlocuteurs, à la fois du côté du laboratoire Vertex pharmaceuticals, qui produit Kaftrio®, et des autorités de santé françaises, pour avancer au plus vite vers l’accès à la trithérapie pour tous les patients concernés. Ce d’autant que l’Allemagne, la Grande-Bretagne, l’Irlande et le Danemark, vont pouvoir disposer dès à présent du traitement, ayant pu déjà négocier le prix grâce à leur réglementation propre. En outre, Vaincre la Mucoviscidose agit pour que les patients dont l’état de santé serait fortement dégradé puissent bénéficier le plus rapidement possible d’un dispositif d’accès compassionnel similaire à celui de l’ATUn sans plus attendre.
Pour plus d’informations, notamment sur les autres essais cliniques en cours et les demandes d’extension d’AMM, se référer aux autres actualités publiées sur le sujet :
https://www.vaincrelamuco.org/actualites
[1] A ce jour, il n’y a pas eu de publication de liste des mutations à fonction minimale éligibles dans le cadre de l’AMM européenne de Kaftrio®.
