Trithérapie : un pas de plus vers l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) européenne

En principe, l’autorisation de mise sur le marché (AMM) devrait être délivrée dans un délai de deux mois par la Commission Européenne. Toutefois, il existe encore plusieurs étapes avant l’accès effectif en France. Vaincre la Mucoviscidose, fortement mobilisée aux côtés des associations européennes, est satisfaite de ce premier résultat obtenu, intervenu 6 mois après le dépôt par le laboratoire de la demande auprès de l’EMA, soit très rapidement par rapport aux délais habituels.

Une population concernée pour le moment plus restreinte qu’aux Etats-Unis

L’EMA s’est prononcée favorablement pour une indication s’adressant aux patients :

• Agés de 12 ans et plus
• Et porteurs de deux mutations F508del (homozygotes)
• Ou porteurs d’une mutation F508del et d’une mutation à fonction minimale.

Pour mémoire, on parle de mutation minimale quand la protéine CFTR n’est pas produite ou déficiente et non fonctionnelle. Pour les patients avec ce profil génétique (F508del/fonction minimale), il s’agit du premier médicament modulateur de CFTR qui leur est destiné.

A ce jour, on ne dispose pas de précisions sur la liste des mutations minimales concernées par l’avis de l’EMA. Il faudra attendre les détails de l’AMM européenne, mais aussi l’avis de la HAS.

Avec cet avis positif, bien que restreint, l’EMA a voulu répondre à l’urgence de la demande des patients européens, notamment dans le contexte de vulnérabilité des patients face à l’épidémie de COVID-19, et donner au plus vite une réponse pour les patients pour lesquels des données cliniques sont déjà disponibles.

Des demandes d’extensions d’indications sont donc prévues dès que les résultats des essais actuellement en cours seront disponibles, l’objectif étant d’arriver à ce que l’étendue de l’autorisation européenne soit identique à terme à celle délivrée aux Etats-Unis. Cela concerne notamment les patients porteurs d’une mutation deltaF508 et d’une mutation à fonction résiduelle (la protéine CFTR mutée est produite et acheminée à la surface de la membrane de la cellule, mais soit elle est seulement partiellement fonctionnelle, soit elle est présente en quantité insuffisante) ou d’une mutation gating (la protéine CFTR mutée est produite et acheminée à la surface de la membrane de la cellule, mais elle ne fonctionne pas correctement).

Des étapes qui restent encore à franchir en France

L’avis positif exprimé par l’EMA constitue un pas de plus vers la mise à disposition en Europe de ce nouveau médicament qui a déjà fait ses preuves avec des résultats dans les essais cliniques accueillis avec enthousiasme et la validation par l’autorité de santé américaine en novembre 2019 (voir actu). Une fois l’AMM obtenue, il reviendra à chaque Etat de procéder, selon ses propres règles, à la mise sur son marché.

En France, grâce au statut de « médicament présumé innovant » récemment reconnu par la Haute Autorité de Santé (HAS), (voir dernière actu) le laboratoire Vertex Pharmaceuticals va pouvoir dès à présent soumettre le dossier pour évaluation sans attendre l’obtention de l’AMM. Cela représente à nouveau un gain de temps significatif. Une fois que la Commission de la Transparence de la HAS (CT) aura exprimé son avis, ce qui devrait intervenir peu de temps après l’obtention de l’AMM européenne, la négociation sur le prix pourra démarrer. C’est au regard de l’évaluation qui sera faite par la CT, que le Comité économique des produits de santé (CEPS) fixera avec le laboratoire Vertex le prix de Kaftrio. C’est cela qui permettra aux patients français d’accéder au traitement. Mais c’est aussi cette négociation qui risque de différer l’accès à la trithérapie, compte-tenu de son impact budgétaire sur les comptes de la sécurité sociale. Forte de l’expérience acquise avec Orkambi, Vaincre la Mucoviscidose ne tolèrera une perte de temps qui équivaudrait à une perte de chance pour les patients.

La mobilisation de Vaincre la Mucoviscidose

Avec ses  partenaires européens, Vaincre la Mucoviscidose a porté la voix des patients auprès de l’EMA pour accélérer le processus d’autorisation. L’avis favorable de l’agence dans des délais rapides est une première satisfaction.

En France, l’association a déjà saisi la HAS en vue du dépôt prochain du dossier Kaftrio®. Lors d’une audition devant le CEPS en mars dernier, Vaincre la Mucoviscidose a eu l’occasion récemment d’insister sur l’urgence à accélérer les processus de fixation des prix des médicaments et notamment pour Symkevi® et la Kaftrio®.

Forte de ses précédentes expériences saluées par la CT (la dernière en date pour Symkevi®), l’association prépare dès  à présent sa contribution auprès de la HAS  Elle sera élaborée  à partir de témoignages de patients ayant bénéficié de la trithérapie, soit dans le cadre des essais cliniques soit dans le cadre de l’accès compassionnel (ATU nominative)

Parallèlement, Vaincre la Mucoviscidose veille à la bonne progression des autres dossiers en cours et à venir (négociation du prix pour Symkevi® et extensions d’indication pour d’autres profils génétiques et d’autres classes d’âges).

Pour toute autre question concernant les essais cliniques et l’accès aux médicaments innovants : consultez la Foire Aux Questions que nous nous efforçons de mettre à jour régulièrement.