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LUMACAFTOR/IVACAFTOR 100/125 MG : DES RÉSULTATS POSITIFS POUR LES ENFANTS DE 6 À 11 ANS
Cette nouvelle ouvre la perspective d’une extension de l’autorisation de mise sur le marché (AMM).
Les résultats d’une étude de phase 3 portant sur l’utilisation de lumacaftor/ ivacaftor 100/125 mg chez les enfants âgés de 6 à 11 ans homozygotes pour la mutation F508del, ont été communiqués début novembre 2016. Les données obtenues sur 24 semaines d’essai montrent que le traitement est bien toléré et permet une amélioration de la fonction respiratoire, mesurée par un outil sensible, le Lung Clearance Index (LCI), adapté à la mesure des variations de la fonction respiratoire dans les phases précoces de la maladie.
Ces résultats confirment ceux d’une précédente étude de phase 3 qui avaient conduit, en septembre dernier, la Food and Drugs Administration (FDA) à autoriser aux États-Unis l’extension d’utilisation d’Orkambi® 100/125 mg, pour cette tranche d’âge. Vertex Pharmaceuticals prévoit désormais de soumettre, au premier semestre 2017, une demande d’extension d’AMM à l’autorité de santé Européenne, l’European Medicine Agency (EMA) pour l’utilisation de lumacaftor/ivacaftor 100/125 mg chez les enfants de 6 à 11 ans homozygotes F508del. En Europe, environ 3 400 enfants sont potentiellement concernés1.
1. En France, il s’agirait de près de 500 enfants.
Crédits photo : © shock - Fotolia.com
