Kaftrio® bientôt prescrit aux patients de 12 ans et plus avec au moins une mutation F508del

Extension de l’indication de l’AMM validée en France
Kaftrio® (en association avec Kalydeco®), une trithérapie développée par Vertex pharmaceuticals, mis sur le marché en France depuis juillet 2021, est indiqué pour les patients de 12 ans et plus selon leur profil génétique (2 mutations F508del ou une F508del associée à une mutation à fonction minimale).
La première demande d'extension de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) de Kaftrio® rend le traitement accessible à tous les patients de 12 ans et plus porteurs d'au moins 1 mutation F508del, quelle que soit la seconde mutation. La Haute autorité de santé (HAS) vient d’évaluer cette extension d’indication sur la base du dossier fourni par le laboratoire, mais également de la contribution que l’association n’a pas manqué d’apporter, grâce aux témoignages des patients.
Le retour d’expérience des patients porteurs d'une F508del associée à une mutation résiduelle ou gating ayant pu bénéficier du Kaftrio® est sans ambiguïté. L’association a pu souligner auprès de la HAS que Kaftrio® répond aux besoins et aux attentes des patients en améliorant très nettement, non seulement les marqueurs biologiques et cliniques, mais aussi la perception par les patients mêmes de leur état de santé et de leur qualité de vie.
 
Encore quelques semaines d’attente…
Un délai d’attente est encore nécessaire afin que cette indication soit effective pour les patients. En effet, le Comité économique des produits de santé (CEPS) doit à son tour instruire le dossier (prix, remboursement). Cette étape devrait être rapide compte-tenu des négociations précédentes. Nous y veillerons.
Ensuite, la parution au Journal officiel viendra clôturer la procédure et le traitement pourra être prescrit aux patients concernés qui le récupéreront en officine de ville. Il ne sera alors plus nécessaire de se préoccuper de la classification de la mutation associée à la F508del pour accéder au Kaftrio®.
Selon les données 2019 du Registre français de la mucoviscidose, environ 900 patients supplémentaires pourraient ainsi bénéficier de Kaftrio®. Parmi eux, ceux sous Symkevi® pourront accéder à la trithérapie, après analyse individuelle du bénéfice/risque.
 
Une autre extension d’indication de l’AMM de Kaftrio® est à venir
L’extension d’indication pour les patients de 6-11 ans est aussi fortement attendue. Les essais cliniques dans cette tranche d’âge ont donné des résultats positifs qui ont permis au laboratoire de soumettre auprès de l’Agence européenne (EMA) une demande d’extension de l’indication de Kaftrio®. Dès que la Commission européenne aura validé cette extension, le laboratoire pourra déposer un dossier d’évaluation auprès de la HAS.
Vaincre la Mucoviscidose participera à l’évaluation par la HAS avec une contribution.
Concernant les patients plus jeunes (2-5 ans), un essai clinique est en cours aux États-Unis.
 
Crédits photo : © istockphoto.com - Fizkes