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Accès aux nouveaux modulateurs de CFTR : des avancées importantes pour Symkevi® et pour la trithérapie
Des étapes importantes viennent d’être franchies dans le processus d’évaluation en France de deux traitements développés pour lutter contre la mucoviscidose et très attendus par les patients concernés. Vaincre la Mucoviscidose peut se prévaloir d’avoir pris sa part dans ces premiers résultats encourageants, par la pression exercée sur toutes les instances concernées.
En effet, La Haute Autorité de Santé (HAS) vient de rendre public son avis sur le Symkevi® et d’accorder le statut de médicament présumé innovant à la trithérapie développée par le laboratoire Vertex Pharmaceuticals (Trikafta® aux Etats Unis). Quels sont à présent les enjeux et quelles actions sont mises en œuvre par l’association ?
L’évaluation de Symkevi® par la HAS ouvre la voie à la négociation de son prix
Symkevi®, est une bithérapie associant un activateur (ivacaftor) à un correcteur de CFTR (tezacaftor). La Commission de la transparence de la HAS vient de rendre un avis favorable au remboursement (Service Médical Rendu*, important) et a évalué l’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) de Symkevi®, selon les populations cibles :
- pour les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del, l’ASMR** a été considérée comme étant mineure (niveau IV, équivalente à celle d’Orkambi®).
- pour les patients âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272 26A→G et 3849+10kbC→, la HAS a attribué au médicament une ASMR de niveau III (modérée, plus élevée que celle d’Orkambi® et inférieure à celle obtenue par Kalydeco®).
On peut se réjouir du fait que la HAS ait reconnu la valeur ajoutée de ce médicament, notamment pour la population des patients hétérozygotes qui ne disposent pas d’alternatives thérapeutiques efficaces, mais aussi pour les patients homozygotes, qui ne tolèrent pas Orkambi® ou chez qui le traitement n’a pas d’effets significatifs.
Cet avis permet d’engager dans de bonnes conditions les négociations sur le prix de vente entre le laboratoire pharmaceutique et le Comité économique des produits de santé (CEPS).Vaincre la Mucoviscidose qui avait déjà été auditionnée par le CEPS en mars 2020, agira pour accélérer le processus de fixation de prix et de remboursement par la sécurité sociale.
La trithérapie va bénéficier d’une procédure d’instruction accélérée
La trithérapie développée par Vertex Pharmaceuticals, est actuellement en cours d’évaluation par l’autorité de santé européenne (European Medicines Agency, EMA). La HAS vient de lui reconnaître le statut de « médicament présumé innovant ». En pratique, cela permet d’accélérer le processus d’évaluation en France, en parallèle de l’instruction de la demande d’autorisation de la mise sur le marché auprès de l’agence européenne. Au final, cela pourra réduire de plusieurs mois, l’accès effectif au médicament en France.
La reconnaissance du caractère présumé innovant d’un médicament ne préjuge pas des conclusions de son évaluation, mais la Commission de la Transparence (CT) de la HAS sera en mesure de rendre un avis dans un délai plus court, à compter de la date d’obtention de l’AMM. A titre d’exemple, cette procédure accélérée a été utilisée pour un traitement de thérapie génique (utilisation de CAR-T cells), qui a été évalué en moins de 90 jours après l’AMM, alors que le délai d’examen moyen observé en 2018 était de 151 jours. Le processus d’évaluation de la trithérapie tant en Europe qu’en France pourrait être ainsi achevé fin 2020.
L’association multiplie les démarches à tous les niveaux
L’évaluation de Symkevi® a permis de mettre en exergue le rôle de Vaincre la Mucoviscidose. Notamment lors de la séance du CEPS, le Président du CEPS a souligné la qualité de notre contribution écrite et l’importance du rôle par Vaincre dans l’amélioration et la structuration de la prise en charge de la mucoviscidose.
Loin de se statisfaire de ces avancées, l’association poursuit son travail de fond auprès de l’ensemble de ses interlocuteurs nationaux et européens :
- relations régulières avec les pouvoirs publics et le laboratoire Vertex Pharmaceuticals dans les processus d’évaluation et de fixation des prix ;
- participation active à la pression qu’exerce CF Europe (la fédération des organisations de patients européennes dédiées à la mucoviscidose) sur l’EMA, dans le cadre de l’évaluation de la trithérapie développée par Vertex Pharmaceuticals;
- élaboration d’une contribution à l’évaluation par la HAS de la trithérapie. Elle sera basée sur les témoignages des patients ayant bénéficié du traitement dans le cadre d’essais cliniques ou de l’Autorisation Temporaire d’Utilisation nominative. Ce dispositif permet désormais à plus de 200 patients français d’avoir un accès compassionnel à ce traitement, avant sa commercialisation.
Par ces initiatives, nous visons un seul objectif : que ces nouveaux traitements puissent être disponibles au plus vite à l’ensemble des patients concernés.
Pour en savoir plus :
- Avis de la HAS sur Symkevi®
- Le dispositif de Fast Track de la HAS
- FAQ accès aux traitements innovants (dernière version avril 2020)
* SMR = Service médical rendu en vue de l’admission au remboursement par la sécurité social
** ASMR = Amélioration du service médical rendu en vue de la détermination du prix de vent
Crédits photos : ©Psphotograhp-iStock
