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Trithérapie : un accès précoce possible pour quelques patients en France
Les essais cliniques menés sur la trithérapie, combinaison de trois molécules visant à rétablir le fonctionnement de la protéine CFTR, ont permis au Laboratoire Vertex Pharmaceuticals d’obtenir l’autorisation de mise sur le marché (AMM) dès octobre 2019 aux Etats-Unis. Le dépôt de dossier auprès de l’agence européenne est prévu dans les prochaines semaines.
Au regard de l’intérêt que présente ce nouveau traitement (voir actu juin 2019) et en l’attente de la décision d’AMM en France, Vertex Pharmaceuticals a décidé de permettre un accès précoce à un nombre restreint de patients, dans les cas suivants :
- Patients hétérozygotes de 12 ans et plus, porteurs d'une mutation F508del associée à une mutation qui entraîne une activité minimale de CFTR (F508del/fonction minimale) ;
- ET présentant un état grave, attesté par des valeurs faibles de VEMS et/ou une indication à la transplantation pulmonaire.
Cet accès est également possible pour les patients homozygotes deltaF508 (ayant 2 mutations deltaF508) de 12 ans et plus ne pouvant pas bénéficier d’Orkambi®, pour cause d’intolérance ou d’inefficacité, et présentant également un état de santé grave. En pratique, il s’agit d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative qui vise un public bien plus restreint qu’une ATU de cohorte (comme celle qui avait été mise en place pour Kalydeco® ou pour Orkambi®/12 ans et plus).
Les médecins des CRCM devront faire une demande nominative à l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) pour les patients concernés. L’ANSM vérifiera que le patient remplit les conditions d’éligibilité pour un tel accès. Mais c’est le laboratoire Vertex Pharmaceuticals qui décidera ou non de cet accès précoce et gracieux. La décision ne dépendra pas de la filiale française de Vertex mais des responsables du laboratoire aux Etats Unis.
C’est une très bonne nouvelle, porteuse d’espoir pour les patients dont l’état de santé est fortement dégradé. Si l’ATU nominative ne concerne pas l’ensemble des patients susceptibles de bénéficier de la trithérapie une fois l’AMM obtenue, cela laisse tout de même espérer que le délai entre l’obtention de l’AMM européenne et la commercialisation en France sera plus rapide que pour Orkambi® notamment. Vaincre la Mucoviscidose s’engage dès à présent à suivre de près chaque étape qui amènera à l’accès à la trithérapie pour le plus grand nombre.
Lexique
Mutation avec fonction minimale : la production de la protéine CFTR est déficiente et la protéine formée est non fonctionnelle ou très peu. On parle alors de fonction minimale.
