Parution du Registre français de la mucoviscidose

Qu’est-ce que le Registre français de la mucoviscidose ?
Il s’agit d’une base de données, qui recueille, chaque année, des données de santé précises concernant  la population touchée par la mucoviscidose.
Le Registre français de la mucoviscidose est issu d’une collaboration active entre les centres de soins, Vaincre la Mucoviscidose, l’Institut national d’études démographiques (Ined), la Société française de mucoviscidose (SFM), et plusieurs autres partenaires et bases de données.  

Quelles sont les grandes tendances depuis 2010 ?
L’évolution démographique sur les 10 dernières années est un formidable message d'espoir et le reflet de l'amélioration constante de l'état clinique des patients, avec les caractéristiques suivantes :
-    une augmentation de la population totale de 37 % avec 6 757 patients recensés en 2016 ;
-    les adultes représentent aujourd’hui 55 % de l’effectif total ; le nombre d’enfants reste stable en valeur absolue, mais leur proportion relative décroît ;
-    la proportion d’adultes de plus de 40 ans augmente, de 3,6 % en 2006 à 11,3 % en 2016.

Les grands tournants thérapeutiques  de la prise en charge des patients :
-    la transplantation pulmonaire se stabilise depuis 2010 (80 à 100 transplantations par an) et aujourd’hui environ 20 % des patients adultes sont greffés ;
-    les nouvelles thérapeutiques modulatrices de CFTR¹ mettent en exergue le Registre comme un outil incontournable pour le suivi des patients qui en bénéficient. Ces nouveaux médicaments sont l’ivacaftor (Kalydeco®, autorisation de mise sur le marché –AMM- en 2012, administré chez 2 % des patients en 2016), et lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®, AMM en 2016, prescrit à plus de 12 % des patients en 2016). Les patients seront de plus en plus nombreux à bénéficier des progrès thérapeutiques novateurs dans les années à venir.

Bilan des données 2016 du Registre français de la mucoviscidose

1- CFTR: Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator. Chez les patients atteints de mucoviscidose, la protéine CFTR est déficiente ou absente.