Réponse transcriptomique au traitement Lumacaftor/Ivacaftor dans la mucoviscidose
L’ARN est une copie de l’ADN qui permet la production de protéines dans les cellules. Cette étude compare le transcriptome – le profil d’ARN – produit dans les cellules du sang de personnes saines et de patients avant et après 6 mois de traitement à Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®). L’impact du traitement est minimal dans le sang. Néanmoins, les patients répondeurs démontraient des différences transcriptomiques par rapport aux patients non répondeurs. Ces profils d’ARN pourraient permettre de prédire les patients répondeurs aux traitements modulateurs de CFTR et d’identifier de nouvelles cibles thérapeutiques.
