Observatoires et enquêtes

L'observatoire Cepacia
Cet observatoire constitue depuis 2010 une des enquêtes thématiques du Registre, avec lequel il partage un certain nombre de données, dont les principales caractéristiques d’identification des malades ; il fonctionne en réseau avec les cliniciens et les microbiologistes des centres de soins. Ses missions sont, d’une part, d’assurer la surveillance épidémiologique des colonisations et infections par les Burkholderia du complexe cepacia et bactéries apparentées chez les malades atteints de mucoviscidose ; d’autre part, de constituer un souchier national de référence, à la disposition de la communauté scientifique.

L’analyse des données fait l’objet d’une collaboration Vaincre la Mucoviscidose - Observatoire cepacia - Institut National d’Études Démographiques (Ined) et conduit à la publication d’un rapport épidémiologique annuel. 

Découvrez les rapports cepacia : 

• 2015
• 2014,
• 2013,
• 2012, l'erratum des rapports 2010-2011-2012 
• 2011, 
• 2010.

L'enquête grossesses

Le questionnaire spécifique “grossesse” contient des données sur l’initiation et l’issue des grossesses chez les femmes atteintes de mucoviscidose. Associé au bilan annuel, il permet de mesurer l’impact sur l’état de santé des femmes. 
 

L'outil de suivi des inclusions dans des essais cliniques
Un questionnaire spécifique aux inclusions des patients dans des essais cliniques a été développé dans le registre, à la demande de la Plateforme Nationale de Recherche Clinique. Il permet de recueillir des informations spécifiques aux essais en cours.
 

Participation à des projets nationaux...  

Chaînage des données du Registre avec le SNDS

L’Assurance Maladie met à disposition des chercheurs les principales bases de données de santé publiques existantes regroupées dans le Système National des Données de Santé (SNDS).

Dans le cadre d’un partenariat avec les Hôpitaux Civils de Lyon et sous la responsabilité du Professeur Isabelle Durieu, un chaînage des données collectées depuis 2006 a été réalisé entre le Registre et le SNDS. Les objectifs sont d’étudier la prise en charge, la consommation de soins et les coûts de la maladie, de décrire la fréquence et le type de cancers retrouvés et de caractériser la prise en charge gynécologique des patientes atteintes de mucoviscidose, et en testant notamment la possibilité d’un sur-risque de dysplasie ou de cancer du col de l’utérus. D’autres analyses seront également réalisées, après accord des autorités réglementaires.
 

Publication : Temporal trends in healthcare resource use and associated costs of patients with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2021 Apr 14.

Etude nationale MUCovid sur les patients infectés par le Covid-19

En cours depuis mai 2020, l’étude de cohorte MUCovid, portée par le Professeur Harriet Corvol, CRCM de Trousseau, a pour but d’évaluer l’expression clinique de l’infection à coronavirus (Covid-19) et des facteurs favorisant la survenue de formes sévères chez les patients français atteints de mucoviscidose.
 

Publications : FirstWave of COVID-19 in French Patients, J Clin Med. 2020 Nov 10;9(11):3624 (article gratuit)

Cumulative Incidence and Risk Factors for Severe Coronavirus Disease 2019 in French People With Cystic Fibrosis. Clin Infect Dis. 2022 Apr 27

Etude nationale KAFTRIO de suivi des patients adultes sous Kaftrio®

En cours depuis 2020, l’étude de cohorte observationnelle nationale KAFTRIO, portée par le Professeur Pierre-Régis Burgel, CRCM de Cochin, a pour but d’évaluer les effets de l’Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (KAFTRIO®) dans la population mucoviscidosique. Y sont inclus tous les patients ayant bénéficié de l’ATU de cohorte, puis, après obtention en juillet 2021 de l’autorisation de mise sur le marché, les patients adultes sous ce modulateur.
 

Publications : Rapid Improvement after Starting Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and Advanced Pulmonary Disease. Am J Respir Crit Care Med. 2021 Jul 1;204(1):64-73.

Sustained effectiveness of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor in lung transplant candidates with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2022 Feb 2:S1569-1993(22)00032-7

Etude nationale MODUL_CF de suivi des patients pédiatriques sous modulateur du CFTR

Débutée en 2020, l’étude de cohorte observationnelle nationale MODUL_CF, portée par le Professeur Isabelle Sermet, CRCM de Necker, a pour but d’évaluer la réponse aux modulateurs de CFTR dans la cohorte des patients atteints de mucoviscidose de moins de 18 ans.
 

...et internationaux

Registre européen

Le registre français participe au registre européen en transmettant des données démographiques et cliniques anonymisées. Cette collaboration, incluant d’autres pays européens, donne lieu à un rapport annuel en anglais disponible sur le site de la société européenne (https://www.ecfs.eu/ecfspr).

Projet CFTR2

Ce projet a pour objectif la mise en place d’une base de données compilant des informations génétiques et cliniques de malades atteints de mucoviscidose dans le monde (Amérique du Nord, Europe et Australasie), ceci afin d’évaluer le risque de survenue de la maladie par mutation sur le gène CFTR et de rendre accessible cette information sur internet. Deux niveaux d’accès seront fournis : un accès tout public donnant, pour chaque mutation, un compte-rendu d’expertise sur la capacité de la mutation à induire la maladie ; un accès professionnel (chercheurs et médecins) permettant de voir les données cliniques utilisées par les experts pour faire leur compte-rendu. Pour plus d'informations : https://cftr2.org
 

Études de Sécurité/Éfficacité Post-inscription (PASS/PAES)

En 2018, l’agence européenne du médicament a rendu un avis favorable à l’utilisation des registres de patients pour les études de post-inscription (études réalisées après l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché). Dans ce cadre, le registre français participe à des études post-inscription sur les différents modulateurs du CFTR, commandées par la Commission de la Transparence de la Haute Autorité de Santé et de l’agence européenne du médicament. Il s’agit d’études observationnelles (ou études en vie réelle), c’est-à-dire d’études réalisées dans le cadre de la prise en charge habituelle du patient. Elles visent à apporter de connaissances sur les modalités d’utilisation du médicament, son efficacité en pratique courante et ses effets indésirables.

Le protocoles d’étude, rédigé par le laboratoire, est évalué par l’agence du médicament. Les résultats des études post-inscription sont systématiquement évalués par la commission de la transparence et décrits dans des avis rendus publics sur le site de la HAS.

►Retrouvez le Bilan des données 2023 du Registre français de la mucoviscidose dans la rubrique "Statistiques et publications".

 
 

*Les informations fournies sur ce site sont destinées à améliorer, non à remplacer, la relation qui existe entre le patient (ou visiteur du site) et les professionnels de santé.

*Les registres sont soumis à une obligation d’information du patient ou de son représentant légal, par l’intermédiaire des médecins des centres de soins. Conformément à la loi sur l’informatique et les libertés (loi de 1978 n° 78-17, modifiée en 1994 et 2004), les patients disposent d’un droit d’accès et de rectification sur les données les concernant, ce droit s’effectuant auprès du médecin désigné par eux.