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L’essai clinique issu du projet HIT-CF a débuté en Europe !
Le projet de recherche HIT-CF a pour objectif d’apporter des nouvelles options de traitements pour les personnes atteintes de mucoviscidose avec un profil génétique ultra-rare. L’objectif du projet est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de candidats-médicaments proposés par des laboratoires pharmaceutiques partenaires chez des patients sélectionnés grâce aux tests réalisés en laboratoire sur leurs organoïdes. Le 1er essai clinique intitulé CHOICES démarre, enfin, en Europe.
Entre septembre 2018 et mars 2020, 502 patients ont été inclus dans le projet HIT-CF en Europe et en Israël et des organoïdes intestinaux ont été obtenus à partir des biopsies réalisées. Pour mémoire, les organoïdes sont des structures multicellulaires prélevées sur un organe déterminé, mimant les fonctions et la structure d’un organe. Cultivées in vitro dans des conditions optimales, ces cellules recréent alors une architecture et une fonctionnalité proche de l’organe duquel elles ont été prélevées. L’utilisation de ces structures représente une avancée majeure dans le domaine de la recherche biomédicale.
En France, 47 patients ont fait partie de cette aventure permettant d’utiliser, en laboratoire, des organoïdes pour tester la réponse de différents candidats-médicaments. Cette phase de tests s’est malheureusement terminée avec du retard, notamment à cause de la crise liée à la pandémie de la Covid-19.
Toutefois, au vu des résultats, le laboratoire PTI pharmaceutics a pu lancer l’étape suivante avec la conception d’un essai clinique « CHOICES ». Mais, la fusion du laboratoire PTI avec Yumanity puis le rachat du portefeuille de ce dernier concernant les médicaments « muco » par FAIR therapeutics ont fait prendre encore du retard à l’organisation de l’essai clinique. De plus, les étapes réglementaires pour l’obtention de l’accord de l’autorité européenne compétente pour débuter une étude clinique ont pris beaucoup plus de temps que prévu.
Tous ces rebondissements ont eu un impact sur la mise en place de l’essai clinique, mais celui-ci vient de débuter avec l’inclusion du premier patient aux Pays-Bas le 3 juin !
52 participants au projet HIT-CF seront inclus dans CHOICES dans différents pays et seront traités avec une combinaison expérimentale de modulateurs de CFTR (un potentiateur, un correcteur et un amplificateur de la protéine CFTR). Ces personnes sont sélectionnées en fonction de leur réponse aux tests sur organoïdes.
En France, les CRCM adulte de Toulouse et de Nice vont participer et inclure des patients ayant participé à HIT CF dans CHOICES.
CHOICES représente une réelle opportunité de tester une combinaison de molécules qui risquait de ne pas pouvoir poursuivre son développement, mais surtout un espoir de traitement pour des patients porteurs de profils ultra-rares, jusqu’ici exclus des essais cliniques. Les résultats de l’étude sont attendus avec impatience.
