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Orkambi : le remboursement pour les patients à partir de 1 an est officiel
La Haute Autorité de santé (HAS) avait rendu, en octobre dernier, un avis positif à la demande de remboursement de l’Orkambi chez les patients atteints de mucoviscidose, âgés de 1 an à moins de 2 ans porteurs de 2 mutations F508del. La parution au Journal Officiel rend cette décision de la HAS effective.
En France, Orkambi était jusqu’à présent commercialisé pour les patients atteints de mucoviscidose porteurs de 2 mutations F508del de 2 ans et plus. Une cinquantaine de patients sont concernés par cette nouvelle extension d’indication qui permet désormais la dispensation d’Orkambi en pharmacie de ville pour les patients porteurs de 2 mutations F508del dès l’âge d’un an. La grande majorité d’entre eux bénéficiaient déjà du modulateur de CFTR, via une dispensation en pharmacie hospitalière, grâce au dispositif d'accès précoce mis en place dès octobre dernier.
Selon les données 2022 du Registre français de la mucoviscidose, environ 50 patients sont concernés par l’extension d’indication.
On peut espérer que Kaftrio, dont l’accès est effectif à partir de 2 ans puisse suive la même voie que Kalydeco et Orkambi, et soit prescrit dès le plus jeune âge à tous les patients porteurs de mutations répondeuses à la trithérapie. Pour cela, il faudra attendre les résultats des études en cours et les étapes règlementaires.
Crédits photos : © istockphoto.com - Burak Sür
