Vous êtes ici
Vaincre la Mucoviscidose et le Centre de Référence Maladies Rares demandent à l’ANSM d’élargir le cadre de prescription compassionnelle de Kaftrio®
Neuf mois après l’établissement d’un cadre de prescription compassionnelle (CPC) de Kaftrio® pour les patients porteurs de mutations rares, et au regard des résultats obtenus, Vaincre la Mucoviscidose et le Centre de Référence Maladies Rares de la Mucoviscidose saisissent l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) d’une demande d’élargissement de ce CPC aux patients âgés de 6 ans et plus, quelle que soit la sévérité de leur maladie.
En mai 2022, l’ANSM a fait droit à la demande de Vaincre la Mucoviscidose et du Centre de Référence Maladies Rares de la Mucoviscidose en établissant un cadre de prescription compassionnelle à Kaftrio® pour les patients, porteurs de mutations rares et ayant une atteinte pulmonaire sévère. Une décision historique à la hauteur des enjeux et des attentes des personnes concernées !
Or, quelques mois après le lancement de ce CPC, les résultats sont probants. L’étude récente menée par le Pr Pierre Régis Burgel, auprès des patients ayant bénéficié de ce cadre de prestation compassionnelle, a démontré que 54 % des patients ont connu des effets bénéfiques : diminution significative de la concentration de chlorures dans la sueur, amélioration importante de la capacité respiratoire, augmentation du poids, diminution ou disparition de la toux et des exacerbations, baisse du recours à l’oxygénothérapie.
Aussi, devant de tels résultats, Vaincre la Mucoviscidose et le Centre de Référence Maladies Rares de la Mucoviscidose viennent de saisir l’ANSM d’une demande d’élargissement du cadre de prescription compassionnelle de Kaftrio® en association avec Kalydeco® pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus, non porteur d’une mutation F508del et non transplantés pulmonaires, quelle que soit la sévérité de la maladie pulmonaire, à l’exception des patients porteurs de mutations de type stop et/ou d’épissage sévère qui au regard de l’étude ne sont pas répondeurs à Kaftrio®.
Aussi l’intention de Vaincre la Mucoviscidose est de permettre à tous les patients d’accéder à Kaftrio® dès lors qu’ils peuvent être répondeurs. Pour sauver des vies, il y a urgence à sortir ces patients de l’impasse thérapeutique dans laquelle ils se trouvent et leur autoriser l’accès à Kaftrio®.
Crédits photo : HJBC – iStockphoto.com
