Projet européen HIT-CF : premier objectif atteint

Hit-Cystic Fibrosis (Hit-CF) a pour objectif d’évaluer l’efficacité de nouvelles molécules modulatrices¹ de CFTR chez des patients adultes atteints de mucoviscidose qui de par leur profil génétique rare, ne bénéficient pas des traitements innovants commercialisés ou en passe de l’être ou qui ne sont pas ciblés par les essais cliniques en cours ou prévus dans un futur proche. En France, 47 patients ont été inclus sur 6 CRCM (Marseille, Montpellier, Lyon, Toulouse, Angers et Bordeaux). Des molécules ciblant le défaut de fonctionnement de la protéine CFTR et développées par des laboratoires pharmaceutiques ont été testées sur les organoïdes obtenus, (ou vont l’être bientôt), afin d’analyser la capacité de ces molécules à restaurer la fonction de la protéine CFTR en laboratoire.

Quels sont les prochaines étapes du projet ? 

La première phase de tests étant terminée, les essais cliniques prévus vont pouvoir débuter d’ici quelques mois. Ainsi, un petit nombre de patients (moins d’une centaine), en fonction de la réponse de leurs organoïdes aux tests, se verront proposer de participer à un essai clinique afin d’évaluer l’efficacité de molécules in vivo². Les deux premiers essais cliniques issus de HIT-CF devraient débuter en automne de cette année. Ils seront lancés par les laboratoires pharmaceutiques américains Proteostasis Therapeutics et Eloxx Pharmaceuticals.

Vous pouvez consultez la dernière newsletter en français  du projet HIT-CF.

Crédits photo: DR

1 Molécules utilisées seules ou en combinaison pour restaurer l’activité de CFTR.
2 Dans l’organisme