Résultats positifs d'un essai de phase 2 pour une nouvelle molécule

Cette molécule potentiatrice s'adresse aux patients ayant une mutation G551D du gène CFTR

Le laboratoire belge Galapagos a annoncé fin décembre les résultats de l'étude SAPHIRA 1. Cet essai clinique de phase 2 a concerné 26 patients adultes, atteints de mucoviscidose et porteurs d'au moins une mutation G551D du gène CFTR.

L'étude avait comme objectif l'évaluation de la tolérance et l'identification de la dose susceptible d'être efficace pour le composé GLPG1B37. Ce dernier ayant déjà montré des résultats précliniques encourageants en tant que potentiateur de la protéine CFTR.

Le traitement par GLPG1B37 a été globalement bien toléré à toutes les doses testées et les données d'efficacité sont comparables à celles obtenues chez les patients traités par Kalydeco® * (notamment, amélioration du VEMS et diminution de la valeur du test de la sueur). Le laboratoire Galapagos développe d'autres molécules modulatrices de CFTR (un deuxième potentiateur et un correcteur) et envisage de les utiliser conjointement au GLPG1B37, en triple combinaison, grâce au partenariat avec le laboratoire Abbvie. Cette approche permettrait, en cas de succès des études cliniques, de proposer une option thérapeutique également aux patients porteurs de la mutation F508del.

D'autres études, avec ces molécules modulatrices, devraient être mises en place prochainement et pourraient impliquer des centres français.

*Kalydeco® : premier potentiateur de CFTR commercialisé. En France,  le Kalydeco® est disponible pour les patients de plus de 5 ans, porteurs d'au moins une mutation "gating", comme la G551D

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