Orkambi® : accès précoce dès l’âge d’un an

Ainsi, une cinquantaine de patients vont avoir la possibilité de bénéficier pour la première fois d’un modulateur de CFTR. En effet, pour cette jeune population de patients porteurs de 2 mutations F508del, aucun modulateur n’était disponible jusqu’à ce jour.
En outre, la HAS a invité le laboratoire Vertex Pharmaceuticals à faire une demande d’accès précoce à Kaftrio^® pour les enfants dès l’âge d’1 an.

L'accès précoce est un dispositif qui permet à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments pas encore disponibles en France dans une indication thérapeutique précise et avant même que l’agence européenne ne délivre l’autorisation de mise sur le marché (AMM).

En France, Orkambi^® peut être prescrit pour les patients atteints de mucoviscidose porteurs de 2 mutations F508del à partir de 2 ans. Les patients de moins de 2 ans, avec le même profil génétique, ne pouvaient donc pas y prétendre. Devant ce besoin non-couvert, le laboratoire Vertex Pharmaceuticals a déposé une demande d’accès précoce pour ces jeunes patients.

La Haute autorité de santé (HAS) a évalué cette demande, et Vaincre la Mucoviscidose n’a pas manqué d’y apporter sa contribution en faisant notamment état de l’attente des parents d’enfants de cette classe d’âge, de disposer au plus vitre d’un traitement innovant capable de freiner l’évolution de la maladie.
Selon les données 2022 du Registre français de la mucoviscidose, environ 50 patients sont concernés par ce dispositif d’accès précoce.
La HAS vient donc de faire droit à cette demande d’accès précoce (voir la décision). Aussi, dans les prochaines semaines, le traitement pourra être prescrit par les médecins de CRCM aux enfants dès l’âge d’un et sera dispensé par les pharmacies hospitalières. Un suivi spécifique sera assuré par les soignants des CRCM.

En outre, la HAS a invité le laboratoire Vertex Pharmaceuticals à faire une demande d’accès précoce à Kaftrio^® dès l’âge d’1 an, montrant ainsi l’importance que revêt à ses yeux l’accès aux modulateurs dès le plus jeune âge. L’association a d’ores et déjà interpellé le laboratoire pour connaître ses intentions.

Vaincre la Mucoviscidose renforce également son action en soutien de la recherche pour que tous les patients qui ne peuvent accéder aux modulateurs actuellement disponibles puissent bénéficier un jour des progrès thérapeutiques, quel que soit leur profil génétique, qu’ils soient ou non greffés.

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