Orkambi® : Vertex confirme un accord pour le remboursement en France

Orkambi® bientôt accessible aux patients éligibles atteints de mucoviscidose en France. En effet, Vertex pharmaceuticals a confirmé, ce 20 novembre, que le traitement sera rajouté à la liste des remboursements, une fois l’accord qui vient d’être obtenu publié au Journal Officiel. Une publication dont la date n’a pas encore été communiquée. Grâce à cet accord, des patients, âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR pourront avoir accès au traitement. Ce qui n’était pas le cas jusqu’ici, en dépit de l’autorisation temporaire d’utilisation accordée en 2015, limitée aux patients de 12 ans et plus. 

« Cette annonce signifie qu’en plus des patients adolescents et adultes concernés, les enfants de moins de 12 ans pourront désormais également bénéficier d’Orkambi...», a précisé Gabriel Martin, directeur général de Vertex France. La commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) a estimé, quant à elle, que « Orkambi est un traitement  de fond de première intention qui doit être prescrit d’emblée chez ces patients ».

Un avis partagé et longtemps défendu par Vaincre la Mucoviscidose et l’Association Grégory Lemarchal, qui ont toutes deux fait pression sur le gouvernement afin qu’un accord soit enfin trouvé. « C’est une excellente nouvelle pour bon nombre de patients et de familles et la raison d’être de notre combat quotidien », souligne Pierre Lemarchal, président de l’Association Grégory Lemarchal. « Voici un résultat qui prouve, une fois encore, que la mobilisation de tous est essentielle », a déclaré Pierre Foucaud, président de Vaincre la Mucoviscidose. Dans l’attente d’une mise à disposition effective d’Orkambi®, les deux associations restent plus que jamais mobilisées pour poursuivre le combat afin d’accélérer l’accès aux traitements innovants pour les patients français (Symkevi® et trithérapie).

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Crédits : ©Vertex Pharmaceuticals / © filadendron - iStock