Résultats positifs de la combinaison VX-809 / Kalydeco™

 

109 patients de plus de 18 ans, porteurs d’une ou deux mutations deltaF508, ont participé à cette étude qui s’est déroulée aux Etats-Unis, Australie, Nouvelle-Zélande et Europe (Allemagne et Belgique).

 

Le VEMS des patients porteurs de 2 mutations deltaF508, et recevant les 2 molécules, a progressé en moyenne de +6,1% en 28 jours de traitement combiné avec la dose maximale testée.

Sur cette période, le VEMS a augmenté d’au moins 5 % pour 55% de ces patients (9,5% des patients dans le groupe placebo) ; le VEMS a augmenté d’au moins 10% pour 25% d’entre eux (0% des patients dans le groupe placebo). L’augmentation du VEMS était moins importante chez les patients porteurs d’une seule mutation deltaF508.

Dans l’attente de la présentation complète des résultats lors d’une prochaine conférence médicale, Vaincre la Mucoviscidose reçoit cette annonce encourageante avec espoir et prudence. Les résultats de cette étude de phase 2 devront en effet être confirmés par une étude de phase 3 qui devrait démarrer au début de l’année 2013, afin de valider le bénéfice de cette option thérapeutique pour les patients.

Pour en savoir plus : www.vrtx.com